L’anemia è una delle complicanze più comuni e difficili da gestire nella mielofibrosi, con un effetto negativo sulla qualità della vita e sulla prognosi dei pazienti.1 Le opzioni terapeutiche disponibili per gestire l’anemia sono al momento limitate, sia in termini di efficacia sia in quanto spesso non garantiscono una risposta duratura (Trattamento anemia – lamielofibrosietu). Inoltre, alcuni dei farmaci utilizzati per il trattamento della mielofibrosi (noti come inibitori di JAK) possono indurre o aggravare l’anemia.
Di conseguenza, le trasfusioni di globuli rossi rappresentano spesso l’unico trattamento possibile per la gestione dell’anemia, arrivando nei casi più gravi alla trasfusione-dipendenza, una condizione che peggiora ancora di più la qualità della vita.2
Nonostante sia evidente che anemia e trasfusioni abbiano un impatto significativo sul benessere dei pazienti, finora non era nemmeno mai stato quantificato il carico economico e organizzativo che comportano, sia per chi ne soffre sia per il Sistema Sanitario italiano.
Il progetto BEAT è stato ideato con l’obiettivo di mappare l’onere dell’anemia e delle trasfusioni nei pazienti con mielofibrosi (Figura 1).
Il progetto ha visto il coinvolgimento diretto dei pazienti, tramite un questionario online diffuso grazie al supporto e patrocinio di AIPAMM, a cui hanno risposto 191 persone tra pazienti con mielofibrosi e caregiver. Inoltre, abbiamo coinvolto 14 clinici esperti della patologia, che hanno contribuito a definire come gli ospedali gestiscono l’anemia e le trasfusioni, mettendo in luce criticità e tempistiche (vedi Figura 1.A).
I pazienti sono stati suddivisi in base alla gravità della malattia, utilizzando il sistema prognostico DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System), che classifica la mielofibrosi come a rischio basso, intermedio e alto. Inoltre, i pazienti sono stati raggruppati anche a seconda della loro condizione anemica (pazienti non anemici, pazienti anemici ma senza necessità di trasfusioni di sangue, pazienti anemici e trasfusione-dipendenti) (Figura 1.B).
Figura 1. A) Il progetto BEAT ha raccolto il punto di vista di 191 pazienti e 14 clinici esperti della patologia, per poter determinare l’impatto dell’anemia e delle trasfusioni sulla vita dei pazienti e sul Sistema Sanitario Nazionale. B) I pazienti sono stati suddivisi in vari gruppi, in base al rischio DIPSS della mielofibrosi e al loro stato clinico. Questo è servito a confrontare come il peso dell’anemia e delle trasfusioni vari con il progredire della mielofibrosi e dell’anemia.
Per ogni gruppo, abbiamo identificato i parametri fondamentali, come il numero di accessi ospedalieri annuali, i tempi e i costi di gestione dell’anemia e delle trasfusioni per l’ospedale, e i costi sociali per i pazienti. Inoltre, abbiamo valutato come questi fattori cambino con il progredire della malattia e con l’aggravarsi dell’anemia e la successiva necessità di trasfusioni.
In questa sezione del sito, approfondiremo i principali risultati dello studio, offrendo approfondimenti utili per comprendere meglio la gestione dell’anemia e delle trasfusioni.
